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作者：LizZee
导读：十多年前，加州大学洛杉矶分校（UCLA）的临床科学家们开始使用他们开发的一种开创性基因疗法，来治疗天生患有罕见且致命的免疫系统疾病的儿童。他们现在报告说，这种疗法的效果似乎不错，8到11年前接受过这种疗法的患者中，有90%至今健康生活。
ADA-SCID（腺苷脱氨酶-重症联合免疫缺陷病），是由产生ADA酶的基因突变引起的，ADA酶对免疫系统的正常运作至关重要。对于患有这种疾病的婴儿来说，接触日常细菌可能会危及生命，如果不治疗，大多数婴儿将在出生后两年内死亡。
该研究论文于近日发表于《Blood》上，名为“Long-termout